前沿的基因编辑疗法赛道◈◈◈，正因接连曝光的安全性事件而引起广泛关注◈◈◈。短短半月◈◈◈，国内两起儿童基因编辑试验死亡事件◈◈◈，接连被媒体曝光◈◈◈。

　　8月5日◈◈◈，涉事公司辉大基因发布情况说明◈◈◈，确认有死亡严重不良事件发生◈◈◈。事件发生于2025年8月◈◈◈，该受试者在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后◈◈◈，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）◈◈◈。

　　就在上月◈◈◈，《科学》披露了上海6岁女童小美接受基因编辑试验后死亡的事件◈◈◈。“如果一切顺利◈◈◈，上海交通大学医学院附属新华医院将创造历史◈◈◈。小美将成为世界上首例接受脑部基因编辑疗法的患者◈◈◈。”《科学》杂志的相关报道这样写道◈◈◈。

　　在小美接受试验几天后◈◈◈，仇子龙再次向家属宣布◈◈◈，他发给《自然》杂志的论文经过修改后已被接收◈◈◈，小美的治疗将会引起更大的轰动◈◈◈：这是首例针对大脑的基因编辑疗法◈◈◈。

　　基因治疗行业领军人物肖啸指出◈◈◈，近来曝光的两起悲剧◈◈◈，都发生在研究者发起的临床试验（IIT）中◈◈◈，而经过国家药监局批准的同类临床试验◈◈◈，都没有发生致命性副作用◈◈◈，这暴露了国内部分通过IIT开展的基因治疗研究◈◈◈，为追求“全球首创”◈◈◈，可能存在推进过快◈◈◈、风险认识不充分等问题◈◈◈。

　　对此◈◈◈，有媒体评论称凯发一触即发◈◈◈，◈◈◈，创新值得喝彩◈◈◈，但“全球首创”的桂冠◈◈◈，不能以社会◈◈◈、家庭不可承受之重来换取◈◈◈。如果“领先”要以鲜活生命作为筹码◈◈◈，这样的“首创”不要也罢◈◈◈。一项技术即便拿下全球第一◈◈◈，如果屡屡发生负面事件◈◈◈，不仅无法提升国家科技声誉◈◈◈，反而会损耗海内外对中国临床研究的信任◈◈◈，影响跨境合作与产业长远发展◈◈◈。

　　HG302-01为一项研究者发起的首次人体临床试验◈◈◈，旨在评估用于杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因编辑疗法HG302◈◈◈。

　　我们对这一不幸事件深感悲痛◈◈◈，并向受试者家属致以最诚挚的慰问◈◈◈。我们感谢受试者◈◈◈、家属及全体参与者对本研究所给予的信任与支持◈◈◈。

　　2025年8月◈◈◈，一名高剂量组受试者在接受HG302 给药后不幸离世◈◈◈。鉴于此严重临床事件◈◈◈，辉大开展了全面的临床与科学调查◈◈◈，包括实验室检测◈◈◈、免疫学分析◈◈◈、病理学分析及尸检分析◈◈◈，进行事实和因果关系的审慎核实和评估◈◈◈。

　　根据现有临床与科学证据◈◈◈，该受试者在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后◈◈◈，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）◈◈◈。本次调查的完整结果已于2026年1月递交同行评审◈◈◈，更多科学细节将在论文发表后公开◈◈◈。

　　在研究中心知悉该事件后◈◈◈，本事件已按照药物临床试验质量管理规范（GCP）的要求◈◈◈，在规定的时限内向医院伦理委员会及相关主管部门报告◈◈◈。相关初始与后续报告亦已相继通过上述流程及规定提交◈◈◈。

　　该受试者为HG302-01既定方案下最后一例入组受试者◈◈◈。其余三名受试者未出现类似的严重临床综合征凯发K8国际首页登录◈◈◈，目前仍按研究方案接受长期随访◈◈◈。

　　受试者安全始终是我们的重中之重◈◈◈。我们将深刻汲取此次事件的经验教训◈◈◈，在科学核实的基础上审慎公布研究结果◈◈◈，并将相关经验用于改进后续研究设计◈◈◈、风险评估与安全管理◈◈◈。

　　《每日经济新闻》记者了解到◈◈◈，HG302-01是一项研究者发起的首次人体临床试验◈◈◈，旨在评估用于杜氏肌营养不良症的在研基因编辑疗法HG302◈◈◈。

　　据媒体报道◈◈◈，辉大基因前CEO陆英明曾在2025年5月的一次行业会议上透露◈◈◈，首位接受低剂量治疗的男孩体内仅检测到微量目标蛋白manbetx客户端买球◈◈◈，公司后续将给药剂量升级至每公斤体重约100万亿个病毒颗粒◈◈◈。这一剂量水平在业内被认为是可能引发严重副作用的高风险剂量◈◈◈。陆英明在后续采访中承认◈◈◈，这样的剂量已知可能有严重副作用◈◈◈。他在推动公司完整公开事故详情未果后凯发K8国际首页登录◈◈◈，于去年从辉大基因离职凯发k8国际◈◈◈，◈◈◈。辉大基因另一位美国高管◈◈◈，时任首席技术官的TJ Cradick也称其在公司决定使用高剂量之前就已离职◈◈◈。

　　值得注意的是◈◈◈，这起发生在一年多前的事件◈◈◈，直至曝光后才被广泛关注◈◈◈。该案例反映出国内部分临床研究凯发K8国际首页登录◈◈◈，尤其是IIT凯发K8国际首页登录◈◈◈，在透明度方面仍然有所欠缺◈◈◈。肖啸指出◈◈◈，“发生致命性不良反应后◈◈◈，研究团队不仅有必要向监管机构及时报告◈◈◈，也有必要向患者群体和社会公众披露基本情况◈◈◈。公开不是为了否定创新◈◈◈，而是为了给后续临床研究提供经验教训◈◈◈，避免其他团队重蹈覆辙◈◈◈。”

　　7月23日◈◈◈，一则关于《科学》（Science）报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡的信息引起关注◈◈◈。国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了该起临床试验死亡事件◈◈◈。

　　小美患有一种罕见遗传病◈◈◈。为给女儿治病◈◈◈，2023年至2025年间◈◈◈，小美的父母与上海交通大学松江研究院资深研究员仇子龙合作◈◈◈，筹资约582万元支持一项临床研究◈◈◈。2025年1月◈◈◈，上海交通大学医学院附属新华医院伦理委员会批准试验◈◈◈。2025年3月凯发K8国际首页登录◈◈◈，小美正式用药◈◈◈，1周内死亡◈◈◈。医院伦理委员会认定◈◈◈，死亡“肯定与治疗有关”◈◈◈。

　　2026年2月◈◈◈，仇子龙团队在《自然》发表论文◈◈◈，介绍基因治疗相关动物实验进展◈◈◈，但未提及该人体治疗及死亡事件◈◈◈。

　　实际上◈◈◈，在小美接受治疗前◈◈◈，相关动物实验已出现安全性信号◈◈◈。2025年2月◈◈◈，合作方出具的猴实验报告显示◈◈◈，接受相关治疗的4只猴子均出现中度至重度肝损伤◈◈◈，其中一只伴随肾损伤◈◈◈。

　　2026年7月26日◈◈◈，上海交通大学医学院宣布全面调查这一事件◈◈◈。7月29日◈◈◈，《自然》为该论文加注编辑说明◈◈◈，称部分数据受质疑◈◈◈，待调查完成且各方均获得充分回应机会后◈◈◈，如有必要◈◈◈，编辑部将采取进一步行动◈◈◈。

　　北京病痛挑战公益基金会发起人王奕鸥对这起悲剧“并不意外◈◈◈，但还是很悲哀”◈◈◈。她此前曾听闻过类似情况◈◈◈。她认为◈◈◈，这类现象◈◈◈，是罕见病患者长期缺乏治疗选择的无奈困境◈◈◈。

　　小美所参与的◈◈◈，并非药企发起的常规药物临床试验◈◈◈，而是一项研究者发起的临床试验（IIT）◈◈◈。IIT由医疗卫生机构开展◈◈◈，不以产品注册为目的◈◈◈，而是研究疾病机制◈◈◈、诊疗方法或新技术的安全性和有效性◈◈◈。

　　新黄河记者检索发现◈◈◈，今年2月上海交通大学医学院公众号曾发布名为《新春重磅◈◈◈！一日内Nature+2◈◈◈，交大医学院医工交叉与基因治疗双获重大突破◈◈◈！》的内容◈◈◈，其中提到仇某某教授◈◈◈、李某教授等团队联合在《自然》（Nature）发表了题为《In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice》的论文◈◈◈，不过◈◈◈，记者检索发现该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗◈◈◈，也未披露相关患者死亡事件凯发K8国际首页登录◈◈◈。目前◈◈◈，该文章已经被删除◈◈◈。

　　报道显示◈◈◈，论文发表后◈◈◈，女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉◈◈◈，要求进行调查并撤回上述论文◈◈◈。同时◈◈◈，在2025年9月◈◈◈，上海市杨浦区卫生部门对新华医院处以约3600美元（约2.4万元人民币）的罚款◈◈◈，理由是医院未能妥善监管这项试验◈◈◈，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目◈◈◈。

　　7月26日◈◈◈，上海交通大学医学院发布情况说明称◈◈◈，针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文◈◈◈，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道◈◈◈，医学院高度重视◈◈◈，已成立专项工作组◈◈◈，对事件进行全面调查◈◈◈。该院强调◈◈◈，医学院历来重视科研诚信和科研规范◈◈◈，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究◈◈◈，将根据调查情况严肃处理◈◈◈。

　　“如果一切顺利◈◈◈，上海交通大学医学院附属新华医院将创造历史◈◈◈。小美将成为世界上首例接受脑部基因编辑疗法的患者◈◈◈。”《科学》杂志的相关报道这样写道◈◈◈。

　　在小美接受试验几天后◈◈◈，仇子龙再次向家属宣布◈◈◈，他发给《自然》杂志的论文经过修改后已被接收◈◈◈，小美的治疗将会引起更大的轰动◈◈◈：这是首例针对大脑的基因编辑疗法◈◈◈。

　　多位受访专家表示◈◈◈，倘若小美治疗后病情向好◈◈◈，这项临床试验将具备极大的科学价值◈◈◈，“‘全球首例人体试验’的地位是显而易见的◈◈◈。”但如果仅止步于动物实验环节◈◈◈，“影响和意义就有限得多◈◈◈。”

　　新京报记者梳理公开资料及多方了解到◈◈◈，为探索基因编辑疗法在治愈人类自闭症上的可能性◈◈◈，仇子龙团队已经为此努力多年◈◈◈。2019年前后◈◈◈，他就曾与另一团队合作构建出“世界上首个非人灵长类自闭症模型”◈◈◈。2022年◈◈◈，仇子龙公开表示◈◈◈：“模拟自闭症的基因突变◈◈◈，再用基因编辑技术治好它◈◈◈，已经在小鼠身上做过了◈◈◈。……以后能不能在病人身上试◈◈◈，还需要更多安全性的考量◈◈◈。……希望今年或明年有好消息汇报给大家◈◈◈。”

　　一位接近仇子龙团队◈◈◈、与其有过长时间合作的外部人士告诉新京报记者◈◈◈，在团队内部◈◈◈，仇子龙非常强调成果转化的重要性◈◈◈，早在几年前◈◈◈，他就频繁接触自闭症患儿家属基因改造◈◈◈，◈◈◈，“向其讲述成功治愈的故事◈◈◈。”然而◈◈◈，团队做的始终是基础研究◈◈◈，与临床转化之间“存在较大的技术鸿沟”◈◈◈，较为依赖其寻求合作的临床团队的能力◈◈◈。

　　事发前◈◈◈，多所学校在其官网发布的新闻中称◈◈◈，该研究汇聚了多个单位的科研力量◈◈◈。除了仇子龙团队◈◈◈，还涉及上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授◈◈◈、杨侃副研究员团队◈◈◈。论文还联合了复旦大学脑科学转化研究院程田林研究员团队◈◈◈、中国科学院分子细胞科学卓越创新中心李劲松院士团队◈◈◈。以上团队成员在论文署名时有所体现◈◈◈。

　　此外◈◈◈，湖南工程学院也曾发文认领◈◈◈，该校为第三通讯单位◈◈◈，来自该校医学工程技术学院生物工程专业的三位优秀本科生◈◈◈，在研究的核心环节承担了具体实验工作◈◈◈。

　　7月25日以来◈◈◈，新京报记者通过多种途径联系《自然》杂志论文中参与署名的团队成员manbetx客户端买球◈◈◈，截至发稿前◈◈◈，未获有效回复◈◈◈。

　　数位曾与仇子龙有过合作往来的不愿具名人士向新京报记者透露◈◈◈，仇子龙为人非常自信◈◈◈，对于自己观点的判断又太过于乐观◈◈◈，“他有不错的创造力◈◈◈，但给人的感觉不像谨慎的实干家◈◈◈。”

　　上述与仇子龙团队有过长时间合作的外部人士还称◈◈◈，有时得不出理想的实验结果◈◈◈，实验室团队便会向实验人员施加压力◈◈◈，“分析方法不向我们透露◈◈◈，我们都对当时小鼠实验得出的数据感到怀疑◈◈◈。”

　　7月30日◈◈◈，在国际临床试验登记平台上◈◈◈，这一项目由申办方（即仇子龙团队）宣布停止招募◈◈◈，并标注◈◈◈：这是一起被评定为与试验用药确有关联的严重不良事件◈◈◈。

　　2026年5月◈◈◈，小美因试验离世一年多后◈◈◈，仇子龙在朋友圈转发了一篇警示基因编辑临床预期的文章◈◈◈，他摘录了文中专家观点◈◈◈：“我们绝不能夸大疗效◈◈◈、兜售希望◈◈◈，更不能给患儿家庭传递不切实际的幻想◈◈◈。我们肩负沉重的伦理责任◈◈◈，不能误导大众对基因治疗的真实边界抱有过高期待◈◈◈。”

　　该段落紧随的下一句是◈◈◈：“事实上◈◈◈，我们目前所知非常有限◈◈◈，必须依规开展符合科学与伦理规范的正规临床试验◈◈◈。”

　　值得注意的是◈◈◈，仇子龙在2020年所著的科普读物《基因启示录》中◈◈◈，曾在末尾“致谢”部分写下对于基因科研伦理边界的思考◈◈◈：“作为一个科学家◈◈◈，我时常扪心自问◈◈◈，科学研究真的可以没有限制吗？……我相信没有人能给出标准答案◈◈◈。不过◈◈◈，面对未知的将来◈◈◈，恐惧和后退永远不是解决之道◈◈◈。……科学有边界◈◈◈，但是科学研究本身不应该有禁区凯发K8国际首页登录◈◈◈。”

　　基因治疗行业领军人物肖啸指出◈◈◈，近来曝光的两起悲剧◈◈◈，都发生在研究者发起的临床试验（IIT）中◈◈◈，而经过国家药监局批准的同类临床试验◈◈◈，都没有发生致命性副作用◈◈◈，这暴露了国内部分通过IIT开展的基因治疗研究◈◈◈，为追求“全球首创”◈◈◈，可能存在推进过快◈◈◈、风险认识不充分等问题◈◈◈。

　　近年来◈◈◈，中国生物医药创新迎来高速发展◈◈◈，频频获得国际巨头认可◈◈◈。本土企业从跟随仿制走向源头创新◈◈◈，中国创新疗法也正在成为全球医药版图中不可忽视的力量◈◈◈，基因疗法更是其中耀眼的赛道◈◈◈。国内团队在遗传性耳聋◈◈◈、罕见神经疾病领域不断产出发表于国际顶刊的临床成果◈◈◈。

　　基因疗法的价值毋庸置疑◈◈◈，它针对根源修复基因缺陷◈◈◈，有望解决传统药物难以根治的遗传病◈◈◈；但它同样存在客观风险◈◈◈：免疫风暴◈◈◈、疗效不确定◈◈◈、长期安全性未知等manbetx客户端买球◈◈◈。全球医学界普遍判断◈◈◈，基因疗法是未来精准医学重要方向◈◈◈。但人体探索必须恪守循序渐进的原则◈◈◈，风险评估应充分◈◈◈、合规◈◈◈，不能冒险盲目突进◈◈◈。

　　儿童属于临床试验中的特殊保护群体◈◈◈，按照伦理准则manbetx客户端买球◈◈◈，只有完整完成临床前安全评估◈◈◈、充分告知全部风险◈◈◈、风险受益比合理◈◈◈，才能够参与试验◈◈◈。现实里很多罕见病家庭深陷绝望◈◈◈，把临床试验当成最后的救命稻草◈◈◈。但一个残酷伦理问题需要全社会厘清◈◈◈：即便现有医学已经回天乏术◈◈◈，也不等于可以放宽试验门槛◈◈◈。医学试验不等于临床救治◈◈◈，参与研究不代表就一定能获得治疗效果◈◈◈。倘若患儿本身疾病并不直接危及生命◈◈◈，却因参与试验付出生命代价manbetx客户端买球◈◈◈，这份悲剧更值得警醒◈◈◈：患者对生的渴望◈◈◈，不能成为科研冒进的理由k8凯发◈◈◈，◈◈◈。

　　创新值得喝彩◈◈◈，但“全球首创”的桂冠◈◈◈，不能以社会◈◈◈、家庭不可承受之重来换取◈◈◈。如果“领先”要以鲜活生命作为筹码◈◈◈，这样的“首创”不要也罢◈◈◈。一项技术即便拿下全球第一◈◈◈，如果屡屡发生负面事件◈◈◈，不仅无法提升国家科技声誉◈◈◈，反而会损耗海内外对中国临床研究的信任◈◈◈，影响跨境合作与产业长远发展◈◈◈。

　　科技向上◈◈◈，更要生命至上◈◈◈。生物医药真正的国际声誉◈◈◈，不只来自论文与“全球首例”的头衔◈◈◈，更来自对每一名受试者生命的敬畏◈◈◈。罕见病患者的困境真实存在◈◈◈，基础科研的突破◈◈◈，终将给无数家庭打开新窗口◈◈◈。但创新不是冒险的借口凯发k8国际首页登录◈◈◈。◈◈◈，速度必须向生命安全让步◈◈◈。

　　过去◈◈◈，部分研究者发起的临床研究存在监管短板◈◈◈，而2026年5月实施的新规《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》填补了制度漏洞◈◈◈，对高风险生物医学新技术建立了国家备案◈◈◈、不良事件即时上报等闭环管理机制◈◈◈。

　　科研失败了可以允许重来◈◈◈，但生命只有一次◈◈◈，应当规避本可以预见的悲剧◈◈◈。医药创新的终极目标◈◈◈，从来不应该是为了刷新纪录◈◈◈、抢占赛道◈◈◈，而是守护生命◈◈◈、治愈病痛◈◈◈。速度可以慢一点◈◈◈，突破可以晚一点◈◈◈，但生命安全◈◈◈，永远不能让步◈◈◈。返回搜狐◈◈◈，查看更多