首次将细胞外囊泡（EVs）纳入“先进治疗药品”（ATMPs）范畴★ღღ，明确包括天然来源和工程改造（基因修饰）来源的分类凯发app★ღღ，并将其归类为“其他”类别中的细胞衍生物药品及新型递送系统药物★ღღ。

　　随着干细胞★ღღ、免疫细胞★ღღ、基因治疗等技术的突破★ღღ，“细胞类药品”已从早年探索期走入快速临床申报与监管窗口期★ღღ。近日★ღღ，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围★ღღ、归类和释义（征求意见稿）》★ღღ。其中★ღღ，

　　首次将细胞外囊泡（Extracellular Vesicles, EVs）纳入“先进治疗药品”（ATMPs）范畴★ღღ，明确包括天然来源和工程改造（基因修饰）来源的分类★ღღ，并将其归类为“其他”类别中的细胞衍生物药品及新型递送系统药物★ღღ。

　　此次明确归属★ღღ，标志着细胞外囊泡类产品首次被纳入国家药品监管分类体系★ღღ，为相关产品的注册申报★ღღ、质量研究★ღღ、功能验证与合规上市提供了清晰方向★ღღ，也代表我国在EV治疗产品监管方面向国际前沿迈出了关键一步若白百草婚纱照★ღღ。

　　起草背景与目的先进治疗领域是“生命科学”的核心赛道★ღღ，是培育未来产业★ღღ、推动生物经济高质量发展的“新质生产力”之一★ღღ，占据生物制造创新战略高地★ღღ，国际竞争日趋激烈★ღღ。国际主要药品监管机构均在布局和完善先进治疗领域法律法规及监管框架体系的顶层设计★ღღ。全球范围内以细胞治疗药品★ღღ、基因治疗药品为代表的多个先进治疗药品陆续进入临床试验或获批上市★ღღ，在癌症★ღღ、罕见遗传疾病等疑难重症的临床治疗方面取得了突破性进展★ღღ。目前★ღღ，我国细胞治疗产业已迈入与国际先进水平“并跑”的新阶段★ღღ。然而★ღღ，我国先进治疗药品的范围与类别划分★ღღ，尚缺乏法规层面的界定及行业共识★ღღ。这类药物的研发★ღღ、技术审评及监管均面临诸多挑战★ღღ。为应对上述问题与挑战若白百草婚纱照★ღღ，统一规范我国先进治疗药品的名称★ღღ、范围及归类★ღღ，通过加速审评审批★ღღ、合规监管与规范引导共同发力★ღღ，更好地促进相关产业高质量发展★ღღ，加强监管国际协调与趋同★ღღ，特制定《先进治疗药品的范围★ღღ、归类和释义》文件★ღღ。

　　先进治疗药品的名称★ღღ、释义和范围结合我国创新药产业发展和监管现状★ღღ，参考美国食品药品监督管理局（ Food and Drug Administration★ღღ，FDA）★ღღ、欧洲药品管理局（European Medicines Agency★ღღ，EMA）★ღღ、日本药品器械管理局（ Pharmaceuticals and Medical Devices Agency凯发app★ღღ，PMDA）以及世界卫生组织（World Health Organization★ღღ，WHO）等国际药品监管机构的命名规范★ღღ，兼顾其技术的创新性★ღღ、种类的多样性和发展迅速的特点★ღღ，将这类常采用核酸若白百草婚纱照★ღღ、细胞等作为生产用原材料的产品命名为“先进治疗药品”★ღღ，英文名称为“Advanced therapy medicinal products（ATMPs）”★ღღ。本文件所称“先进治疗药品”★ღღ，是指符合药品相关管理规定★ღღ，按照药品的路径进行研制★ღღ、生产★ღღ、经营★ღღ、使用和监管★ღღ，且经体外操作生产并在人体内发挥预期功能的细胞治疗药品★ღღ、基因治疗药品★ღღ，以及采用其他基于微生物★ღღ、细胞★ღღ、基因或组织工程等创新技术/方法生产的药品★ღღ。

　　凡涉及利用人类遗传资源★ღღ、病原微生物等进行研制和生产的先进治疗药品★ღღ，应当遵守我国关于人类遗传资源的管理规定★ღღ，并符合相关伦理以及生物安全相关法律法规要求★ღღ。

　　根据我国药品监管框架以及先进治疗药品的属性★ღღ、归类评估原则★ღღ，先进治疗药品的范畴若白百草婚纱照★ღღ，不包括经采血来源的输血用血液成分凯发app★ღღ，直接由供体捐献的移植用人体细胞★ღღ、组织或器官★ღღ，用于生殖技术的人工胚胎★ღღ、受精卵★ღღ、配子等生殖细胞等★ღღ。此外★ღღ，不包括预防用疫苗★ღღ。

　　本文件讨论的先进治疗药品的范围★ღღ、归类及释义均是基于当前行业发展阶段有限的科学认知以及与国际监管接轨需要★ღღ，随着科技★ღღ、产业不断发展★ღღ，以及监管经验积累★ღღ，相关内容将不断更新及完善★ღღ。

　　先进治疗药品的归类基于药品的物质基础及活性成分★ღღ、工艺及技术特点★ღღ、功能用途及作用机理★ღღ，结合研发成熟度及国际分类规范★ღღ，将我国先进治疗药品划分为以下三大类★ღღ：细胞治疗药品（Cell therapy medicinal products★ღღ，CTMPs）凯发app★ღღ、基因治疗药品（Gene therapy medicinal products★ღღ，GTMPs）及其他★ღღ。明确了上述三类药品的具体释义及特点★ღღ。并针对每一大类进一步划分为不同亚类★ღღ，具体归类及亚类示意如下★ღღ：

　　先进治疗药品的划分原则类别划分总体原则以药品的“物质基础及活性成分”要素为主★ღღ，以“生产工艺及技术特点”凯发app★ღღ、“功能用途及作用机制”等要素为辅若白百草婚纱照★ღღ，综合考虑产品成熟度★ღღ、风险级别及监管技术要求等确定其具体类别归属凯发app★ღღ。对于部分类别存在交叉或边界的情形★ღღ，提出了归类优先级建议及说明★ღღ。对于复杂的ATMP★ღღ，鼓励申请人针对其类别归属与监管机构沟通交流★ღღ。具体划分原则及科学逻辑示意如下★ღღ：凯发k8一触即发★ღღ，凯发一触即发★ღღ。凯发k8国际首页登录★ღღ，凯发k8国际首页登录凯发k8国际首页登录★ღღ，